肝豆状核变性,故又称为Wilson病是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍性疾病,以铜代谢障碍引起的肝硬化,基底节损害为主的脑变性疾病为特点.以驱铜药物为主,驱铜及阻止铜吸收的药物主要有两大类药物,一是络合剂,能强力促进体内铜离子排出,如青霉胺,二巯丙磺酸钠,三乙烯-羟化四甲胺,二巯丁二酸等;二是阻止肠道对外源性铜的吸收,如锌剂,四硫钼酸盐。