伊立替康不是靶向药，是化疗药。是一种半合成的水溶性喜树碱类衍生物，喜树碱可特异性地与拓朴异构酶1结合，后者诱导可逆性单链断裂，从而使DNA双链结构解旋，阻止肿瘤细胞复制。 使用伊立替康还有一些不良反应，如：
1.胃肠道反应，如厌食、腹泻、腹痛、恶心呕吐、便秘等；
2.血液学方面的反应，如中性粒细胞减少（剂量限制性毒性）、血小板减少、贫血等；
3.急性胆碱能综合征，常见症状有腹痛、结膜炎、鼻炎、血管舒张、出汗、寒战、流泪、流涎增多等（以上症状于阿托品治疗后消失）。
4.少见不良反应：如呼吸困难、肌肉收缩、痉挛及感觉异常等。 该药物存在致畸作用，因此妊娠期妇女禁用，伊立替康的使用应在有经验的肿瘤专科医生指导下使用。